Baby Liam heeft twee miljoen euro nodig voor het duurste medicijn ter wereld. De tijd dringt: ’Grote kans dat hij binnenkort niet zelfstandig meer kan ademhalen’

Zonder medicijn ziet de toekomst van Liam er somber uit.
© Eigen foto
Zandvoort

Voor de elf maanden oude Liam Tomaszewski uit Zandvoort begint de tijd te dringen. Het jongetje heeft de zeer ernstige spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Alle hoop van Liams ouders is gevestigd op Zolgensma, een peperdure gentherapie waarmee bij baby’s met deze spierziekte al een aantal goede resultaten zijn geboekt.

Via Geef.nl en een doneeractie in hun geboorteland Polen hopen Liams ouders, Piotr Tomaszewski en Katarzyna Popkiewicz, het duizelingwekkende bedrag van twee miljoen euro voor het medicijn bij elkaar te krijgen. Als dat niet lukt, ziet de toekomst van Liam er volgens Tomaszewski heel somber uit. ,,Dan is de kans groot dat hij al heel snel niet zelf meer kan eten en niet meer zelf kan ademhalen.’’

Zonder medicijn ziet de toekomst van Liam er somber uit.
© Eigen foto

De ouders hebben haast want Zolgensma kan alleen worden toegediend aan kinderen met een lichaamsgewicht tot 13,5 kilo. ,,Liam weegt nu tien kilo’’, zegt Tomaszewski die alles wil doen om zijn kind te redden. ,,In december kregen we de diagnose. Tot dat moment leefden we normaal. Daarna is onze wereld ingestort.’’ Bij SMA vallen door een gendefect de spierfuncties uit, totdat ook ademhalen niet meer gaat. Kinderen met SMA hebben een beperkte levensverwachting.

Fysiotherapie

Sinds bekend is dat Liam SMA heeft, komt er heel veel op het gezin af. ,,Twee keer per week krijgt Liam thuis fysiotherapie. Zelf zijn we ook veel met hem bezig om het verlies van spierkracht tegen te gaan. Elke twee uur moeten we Liam omdraaien in zijn bed, want dat kan hij niet zelf. De medicijnen die Liam heeft gekregen remmen de ziekte wel af, maar stoppen de ziekte niet.’’

Liam kwam gezond ter wereld. Toen hij vijf maanden oud was begonnen zijn ouders te merken dat er iets aan de hand was. ,,Hij had geen energie om zijn handen en benen te bewegen’’, zegt zijn moeder. Hoe gaat het op dit moment met Liam? ,,Zijn kracht wordt minder. Hij kruipt niet en kan zijn hoofd niet omhoog doen als hij ligt’’, aldus zijn vader.

Polen

Via Geef.nl is tot dusver 20.000 euro binnen en via een vergelijkbare actie in Polen een zelfde bedrag. Twee miljoen euro voor het geneesmiddel binnenhalen lijkt onhaalbaar, maar volgens Tomasziewski is het maar net hoe je het bekijkt. ,,Het lijkt veel geld, maar twee miljoen mensen hoeven maar een euro te geven, en het bedrag is binnen’’, klinkt het hoopvol. (Via Geef.nl is de minimale donatie overigens vijf euro.)

Wat gebeurt er met het geld als het streefbedrag niet wordt bereikt? Dan gaat het geld volgens Tomasziewski automatisch naar een ander kind. Wel willen de ouders een deel gebruiken voor aanpassingen aan hun kleine Zandvoortse woning op de vierde verdieping. ,,Liam komt dan zeker in een rolstoel terecht.’’

Orchideeeën

Familieleden, vrienden en bekenden, allemaal zijn ze begaan met Liam en zijn ouders. Sommigen zetten zelf acties op touw. Zo heeft een collega onlangs geld ingezameld met een wandelactie. Orchideeënkwekerij Floricultura, waar Liams moeder Katarzyna werkt, verkoopt vijfduizend potjes met orchideeën ā vijf euro aan het personeel om geld in te zamelen. ,,Ik wil heel graag iedereen bedanken’’, aldus Liams moeder. ,,Ik ben zo trots op de mensen.’’

Duurste medicijn ter wereld

Zolgensma is het duurste geneesmiddel ter wereld en is bedoeld voor de behandeling van de zeldzame spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Patiënten met deze ziekte hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1-gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Daardoor kunnen mensen met SMA zich niet goed bewegen. De gentherapie Zolgensma brengt door eenmalige toediening het ontbrekende gen terug in de cellen van het lichaam. In mei 2020 heeft de European Medicine Agency (EMA) het middel onder voorwaarden toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA.

Sinds november vorig jaar onderzoekt het Zorginstituut Nederland, dat zich bezighoudt met de kwaliteit, toegankelijkheid en betaalbaarheid van de Nederlandse gezondheidszorg, welke toegevoegde waarde het middel heeft voor SMA-patiënten. Het instituut brengt dan een advies uit of Zolgensma toegelaten moet worden tot het basispakket.

Meer nieuws uit Haarlem

Ombudsman

Ombudsmannen Durk Geertsma & Ed Brouwer springen in de bres voor de consument.